A kutatók megcáfolják azt a mítoszt, hogy a magas gyógyszerárak az innováció szükséges feltételei

2021. augusztus 12. - A gyógyszergyártó vállalatok nyilvánosan közölt pénzügyi információinak új elemzése megállapította, hogy a gyógyszerárak csökkentése nincs hatással a K + F innovációra és a jövőbeli gyógyszer-jóváhagyásokra. Az eredményeket egy fehér könyvben tették közzé "Lassítja-e a gyógyszerárak csökkentése az innovációt?" címmel, augusztus 9 -én.

A közelmúltban az amerikai kongresszus célul tűzte ki a gyógyszerek árának csökkentését annak biztosítása érdekében, hogy az alapvető gyógyszerek megfizethetőek legyenek minden amerikai számára. A gyógyszeripar által felvetett elsődleges aggodalom azonban az, hogy a gyógyszerárak csökkenése az ipar K + F beruházásainak csökkenéséhez vezetne, ami végül befolyásolná az új kezelések minőségét és/vagy mennyiségét.
A Kongresszusi Költségvetési Hivatal nemrégiben készített jelentése elemezte azon jogszabályok (HR 3) lehetséges hatásait, amelyek felhatalmazzák az egészségügyi és humánszolgáltatási minisztert, hogy tárgyaljanak a Medicare vagy a Medicaid által fizetett gyógyszerárakról. A jelentés arra a következtetésre jutott, hogy "az ilyen alacsonyabb bevételek kilátásba helyezése kevésbé vonzaná a K + F -be való befektetéseket a gyógyszeripari vállalatok számára". Jelenleg a termékárakat és a rendelkezésre álló piac méretét tekintik a biofarmakológiai ipar K + F -kiadásai elsődleges meghatározóinak. Más elemzések azonban más forgatókönyvet javasolnak. A West Health Policy Center és a Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health 2019 -es fehér könyve szerint a nagy gyógyszergyárak lényegesen magasabb hozamot nyújtanak a befektetett tőkéből, mint más ágazatok vállalatai, és ezek a nagyvállalatok elviselhetik a bevételcsökkentést, miközben fenntartják a jelenlegi kutatási beruházásokat. "A gyógyszergyártók bizonyítatlan elképzelésekre alapozzák, hogy az egekbe szökő gyógyszerárak szükségesek az innováció fenntartásához" - mondta Tim Lash, a West Health Policy Center elnöke. "Ez a kutatás megcáfolja az ezen mítoszt megerősítő politikai döntéshozókat, akiknek nem kell hamis döntést hozniuk a költségek mostani csökkentése és az új termékek majdani piaci bevezetése között."

A feltörekvő biotechnológiai vállalatok különböző K + F költési stratégiákkal rendelkeznek.

Az új termékek megközelítőleg 40% -át feltörekvő kis biofarmakológiai vállalatok hozták létre és dobták piacra 2016 és 2020 között. A termékek további 20% -a feltörekvő vállalatok által kezdeményezett fejlesztési programokból származik, de a nagyobb cégek engedélyezése vagy felvásárlása után indult el. Sok kis biotechnológiai vállalat rendelkezik tudományos alapú üzleti modellekkel, ahol a befektetés megtérülése a szellemi tulajdon és a lehetséges alkalmazások növekvő értékétől függ, nem pedig az egyes termékekből származó befektetések várható megtérülésétől. Ezen kívül ezeket a vállalatokat általában egy adott technológia fejlesztésére vagy egy adott betegség gyógyítására alapítják, és így a K + F ráfordításokat úgy osztják fel, hogy maximalizálják a lehetőségeket ezen a területen.

Hogyan érinti a bevételcsökkentés a kis és nagy gyógyszeripari vállalatokat?

Az új elemzést a Bentley Egyetem Tudományos és Ipari Integrációs Központjának csapata végezte, együttműködve a West Health Policy Center nonprofit, független szervezettel. A 2000–2018 közötti időszakban figyelembe vette az összes biofarmakológiai vállalat (1379) nyilvánosan forgalmazott termékeinek bevétele és K + F költsége közötti kapcsolatot. A nagy gyógyszeripari vállalatokat a 7 milliárd dollárnál nagyobb piaci kapitalizációval határozták meg, kis biofarmakológiai vállalatoknak pedig a 7 milliárd dollár alattiakat tekintették. A nagyvállalatok esetében a bevételek csökkenése közvetlenül összefüggött a K + F kiadások csökkenésével, míg a kisebb vállalatok esetében a bevételek változása nem befolyásolta a K + F kiadásokat. Az elemzésből az is kiderült, hogy 2010 és 2019 között a klinikai vizsgálatok 60% -át kis biofarmakológiai vállalatok szponzorálták, amelyek a III. fázisú vizsgálatok 70% -át tették ki.

Az elemzés három forgatókönyvet mutatott be a K + F költségek csökkentésére a gyógyszerbevételek 10% -os csökkenése esetén. A modell a különböző méretű vállalatok különböző mértékű költségcsökkentését feltételezte, és azt feltételezte, hogy a költségek csökkentését a szakaszos klinikai vizsgálatokra fordított kiadások csökkentésével érhetik el. A három forgatókönyv a költségek csökkentésének differenciált felosztását írja elő az I., II. vagy III. fázisú vizsgálatok között. (A táblázatot a West Health és a Bentley Egyetem bocsátotta rendelkezésre). Egy olyan modell segítségével, amely tartalmazza az egyes klinikai fázisok gyógyszerköltségeire vonatkozó közzétett adatokat, valamint a fázisok közötti átmenet sikerességét, a kutatók a különböző méretű vállalatok bevételcsökkenésével arányos K + F kiadásokat elemezték. A modell azt sugallja, hogy kiinduláskor 400 jelölt vegyületből 47-et hagynak jóvá. A modell három forgatókönyvet vett figyelembe, amelyekben a kiindulási alapból származó bevétel 10% -os csökkenése az alábbi módokon befolyásolhatja a gyógyszeripari vállalatokat:
• Az egyes klinikai fázisokba belépő jelöltek aránya csökken, ami két termék jóváhagyásának kiesését eredményezi.
• A késői fázisú próbákra jelentkezők száma csökken, ami négy termék jóváhagyásának kiesését eredményezi.
• A korai fázisú próbákra jelentkezők száma csökken, ami ugyanannyi jóváhagyást eredményez.

"Modellünk alapján az iparág bevált gyakorlatai kellően szilárdak ahhoz, hogy képesek legyenek kezelni a HR 3 által várt gyógyszercsökkenést, anélkül, hogy csökkenne a piacra kerülő új gyógyszerek száma" - mondta Dr. Fred Ledley, a Center for Integration of Science and Industry igazgatója. "Fontos, hogy úgy gondoljuk, hogy ez az iparág pénzügyi, menedzsment vagy marketing gyakorlatának vagy prioritásainak alapvető megváltoztatása nélkül is megvalósítható."

Az elemzés azt bizonyítja, hogy a szerzők szerint a nagy gyógyszeripari vállalatok képesek ellensúlyozni az alacsonyabb gyógyszerárak hatását a termékfejlesztési költségekre a költségcsökkentéseknek a klinikai fejlődés különböző fázisaihoz rendelt stratégiai elosztásával. "Ezek a megállapítások megerősítik az amerikai közvélemény aggodalmait, és világossá teszik, hogy a gyógyszergyártók képesek lennének fenntartani a gyógyszerkiadások csökkentését a legutóbbi jogalkotási javaslatok alapján, anélkül, hogy befolyásolnák az innovációt" - mondta Sean Dickson, a West Health Policy Center egészségügyi politikai igazgatója.

Szerző: Samantha Black, PhD, The Science Advisory Board, főszerkesztő

Fordítás: Hrabák András

Forrás: https://www.scienceboard.net/index.aspx?sec=sup&sub=Drug&pag=dis&ItemID=3124